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生物技术企业如何面对失败常态

编辑:   上传日期:2016-08-02  阅读次数:

日前,美国细胞治疗领域明星企业Juno热门的CAR-T项目因造成3名受试者死亡被FDA叫停,几天后又被允许重启研究。

在生物技术领域,与其说失败是一个特例,不如说它是一个规律。
统计显示,在开展临床试验的10家生物技术企业中,多达9家的新葡京在线最后无法成功上市。即使是那些成功上市的产品,在临床试验、审批和市场竞争上也会碰到很多困难。
近日,Juno Therapeutics 企业曾暂停其主打候选新葡京在线的临床试验,因为该药造成了3名受试者死亡。Juno Therapeutics 是CAR-T研究领域的先驱者,CAR-T细胞是通过基因工程技术改造的T细胞,有很强的杀死肿瘤细胞的能力。
Halloran 咨询企业董事长Laurie Halloran表示,通过观察生物技术企业面对挫折时做出的反应,有利于外界认识这些企业。在挫折面前,有些企业感到措手不及,有些则早有准备,有些是灰头土脸地放弃,有些则坚定地爬起来继续前进。Halloran 咨询企业位于波士顿,是一家为生命科学企业提供咨询的企业。Halloran指出,尽管有些挫折是致命性的,但对于那些理智、灵活、幸运的企业来说,挫折是可以克服的。

遇挫后企业百态


有些近期发生的事例可以直观看到生物技术企业在遭遇挫折时是作出何种反应的。

放弃

Forum 制药企业首席实行官是一名经验丰富的管理者,该企业用于治疗难治疾病(如阿尔茨海默病和精神分裂症)的新葡京在线很有前景。但在去年秋天,Forum 企业突然暂停该药的临床试验,因为他们在受试者身上发现了胃肠道不良反应。最终在上个月底,Forum制药悄然关闭。

完善

3年前美国FDA拒绝了Aveo制药企业抗肾癌新药的上市申请,且3个月后该企业的3名主管被指控为诈骗罪,此后3年Aveo制药顶着压力继续前进。在新的首席实行官Michael Bailey的带领下,该企业如今正在开展该药的另一项临床试验,希翼明年能够向FDA申请这一抗肾癌新药的上市。
“这是关于自信能否恢复的问题。”Bailey说道,其从去年开始担任该企业的首席实行官。今年5月,他从一个投资团队获得了1700万美金资金。“过去的事就过去了,大家必须抱着向前看的态度。”

坚持不懈

Sarepta Therapeutics企业的杜兴氏肌营养不良症新药Eteplirsen的上市申请迟迟未得到批准,但该企业仍在坚持。今年,其股票出现了大幅度波动,因为企业遭遇了一系列打击。大的打击包括FDA延迟了一个重要的听证会,以及评审委员会建议否决Eteplirsen的新药上市申请,后者对企业非常关键。杜兴氏肌营养不良症患者及家属称Eteplirsen在一项临床试验中显示有效,而且他们正在设法说服那些对该药持怀疑态度的科学家。在患者和家属的鼓舞下, Sareptas企业对于该药获得上市批准仍充满希翼。

紧缩开支

Infinity制药企业在上个月表示将削减100个工作岗位,因为企业的新葡京在线临床试验结果不尽人意。为此,艾伯维(AbbVie)将会结束与它之间的合作关系。此前,艾伯维一直在为其血癌治疗新葡京在线的开发提供资金。Infinity也为留下来的员工提供留任补偿金,其中4位主管的补偿金将近100万美金。
今年4月,FDA拒绝了Chiasma企业用于治疗脑垂体生长障碍症新药的上市申请后,其也重组了人事架构,目前,该企业正在考虑下一步计划。
由于去年重点项目抗肺癌药上市失败,Verastem 企业变得举步维艰,不得不裁减员工。上个月,该企业的首席实行官Christoph Westphal以及高级懂事Henri Termeer从董事会辞职。

重视FDA的反馈意见

与小型生物技术企业相比,大型企业更容易从失败中走出来。赛诺菲(Sanofi)曾将重点放在多发性硬化症候选药Lemtrada上。该药最初由健赞(Genzyme)开发,赛诺菲在2011年对其的201亿美金并购中得到了Lemtrada。但令赛诺菲感到意外的是,2013年11月,FDA拒绝了该药的上市申请。
2014年,赛诺菲继续向FDA提交了从一项临床试验中获得的其他证据,并对数据进行了新的分析,最终在大约一年后,FDA改变了决定,批准Lemtrada进入美国市场。
Shire 是爱尔兰的一家生物技术企业,其在去年秋季收到FDA的通知,要求提交更多用于治疗干眼症的实验性新葡京在线的临床试验数据,此举使这个重要的新药的上市被延迟。但该企业收集了新的数据,并于今年1月重新向FDA提交了申请。最终该药于近日被批准在美国上市。
正如赛诺菲和Shire的新葡京在线在上市失败后重获批准那样,FDA在决定新药上市的生死问题上是具有绝对话语权的。
Halloran建议生物技术企业在准备开展、设计或者继续实验性新葡京在线的临床试验时,要重视FDA反馈的意见。
“细心听取FDA提出的意见,尽可能地作出改正,回答FDA所关心的问题。”她说,“往往企业高管所犯的最大错误就是忽视了FDA提出的意见或者认为它们的意见不重要”。

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